Stem cells & gene therapy

कहानी से शुरुआत

नवंबर 2023 में, CMC Vellore के एक रोगाणुरहित (sterile) क्लीन रूम में, Sneha नाम की एक 22 वर्षीय इंजीनियरिंग छात्रा बिस्तर पर लेटी हुई थी, एक एफेरेसिस (apheresis) मशीन से जुड़ी हुई जो उसके अपने अस्थि-मज्जा (bone marrow) स्टेम सेल निकाल रही थी। ये कोशिकाएँ एक प्रयोगशाला में गईं जहाँ एक CRISPR-Cas9 संपादन एक अकेले जीन — BCL11A — पर किया गया, जो सामान्य रूप से वयस्कों में भ्रूणीय हीमोग्लोबिन (foetal haemoglobin) के उत्पादन को दबा देता है। तीन महीने बाद, कीमोथेरेपी के एक कोर्स के बाद जिसने उसकी रोगग्रस्त अस्थि-मज्जा को साफ कर दिया, संपादित कोशिकाएँ उसके शरीर में वापस डाली गईं। जून 2024 तक, Sneha अपनी वयस्क अस्थि-मज्जा में अपना खुद का भ्रूणीय हीमोग्लोबिन बना रही थी, उसके सिकल-सेल संकट (crises) रुक गए थे, और उसे उसकी महीने में एक बार वाली रक्ताधान (transfusion) व्यवस्था से छुट्टी मिल गई थी।

Sneha CTX001 / Casgevy की पहली भारतीय प्राप्तकर्ताओं में से एक थी — दुनिया की पहली स्वीकृत CRISPR-आधारित जीन थेरेपी, जिसे दिसंबर 2023 में US FDA द्वारा और अगस्त 2024 में भारत में CDSCO द्वारा मंजूरी मिली। US में लगभग $2.2 मिलियन प्रति मरीज की कीमत पर, 2024 में केवल 4-5 भारतीय मरीज ही आयातित थेरेपी का खर्च उठा सकते थे। लेकिन Sneha के पीछे एक समानांतर कार्यक्रम था: CMC Vellore + inStem (Bengaluru) + IIT Bombay + BIRAC के एक संघ (consortium) से एक स्वदेशी CRISPR सिकल-सेल उम्मीदवार, जिसकी अनुमानित लागत ₹20 लाख प्रति मरीज से कम — दो परिमाण-कोटि (orders of magnitude) सस्ती।

यह कहानी इस बारे में है कि कैसे स्टेम-सेल अनुसंधान और जीन थेरेपी — चिकित्सा की दो सबसे महंगी, सबसे विनियमित, सबसे अधिक जाँची-परखी सीमाएँ (frontiers) — को एक भारतीय कीमत-बिंदु (price point) के लिए अनुकूलित किया जा रहा है, एक ऐसे विनियामक ढाँचे के तहत जो पंद्रह वर्षों में सावधानी से बनाया गया, और एक ऐसे अकेले PSU द्वारा वित्तपोषित जिसके बारे में बायोटेक के बाहर लगभग किसी ने नहीं सुना: BIRAC।

UPSC के लिए यह क्यों महत्वपूर्ण है

स्टेम सेल, जीन थेरेपी और BIRAC 2018 से UPSC में एक स्थिर S&T लंगर (anchor) रहे हैं — हर 1-2 साल में कम से कम एक Prelims प्रश्न National Guidelines for Stem Cell Research, BIRAC के पूर्ण रूप और मूल मंत्रालय, भ्रूणीय (embryonic) और प्रेरित बहुक्षमता वाली (induced pluripotent) स्टेम कोशिकाओं के बीच अंतर, और जीन-थेरेपी नैतिकता पर। Mains S&T, नैतिकता (जर्मलाइन संपादन), और अर्थव्यवस्था (BIRAC स्टार्टअप पारिस्थितिकी तंत्र) को छूता है।